Vosoritid ubrzao rast kod djece s hipohondroplazijom u ispitivanju faze 3

Prevedeno s engleskog originala, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom

Časopis NEJM Evidence objavio je CANOPY-HCH-3, ispitivanje faze 3 vosoritida (Voxzogo), analoga natriuretskog peptida tipa C koji je već odobren za ahondroplaziju, na 81 djetetu s hipohondroplazijom, rijetkom genetskom skeletnom displazijom koja uzrokuje nizak rast. Nakon 52 sedmice godišnja brzina rasta povećala se za 1,95 cm godišnje uz vosoritid, a smanjila za 0,39 cm godišnje uz placebo, što je razlika od 2,33 cm godišnje, bez neželjenih događaja stepena 3 ili višeg. BioMarin je podnio zahtjev za odobrenje u SAD-u, a odluka FDA očekuje se do 28. februara 2027. godine; FDA ni EMA trenutno nisu odobrile nijedan lijek za hipohondroplaziju.