La vosoritida acelera el crecimiento de niños con hipocondroplasia en un ensayo de fase 3

Traducido del original en inglés, que sigue siendo la versión de referencia. Leer en inglés

NEJM Evidence publicó CANOPY-HCH-3, un ensayo de fase 3 de la vosoritida (Voxzogo), un análogo del péptido natriurético de tipo C ya aprobado para la acondroplasia, en 81 niños con hipocondroplasia, una displasia esquelética genética rara que causa talla baja. A las 52 semanas, la velocidad de crecimiento anualizada aumentó 1,95 cm al año con vosoritida y disminuyó 0,39 cm al año con placebo, una diferencia de 2,33 cm al año, sin acontecimientos adversos de grado 3 o superior. BioMarin ha solicitado la aprobación en EE. UU., y se espera una decisión de la FDA a más tardar el 28 de febrero de 2027; actualmente no hay ningún medicamento aprobado por la FDA ni por la EMA para la hipocondroplasia.