Возоритид ускори растежа при деца с хипохондроплазия в изпитване фаза 3

Преведено от английския оригинал, който остава водещата версия. Прочетете на английски

NEJM Evidence публикува CANOPY-HCH-3, изпитване фаза 3 на возоритид (Voxzogo), аналог на натриуретичния пептид тип C, вече одобрен за ахондроплазия, при 81 деца с хипохондроплазия, рядка генетична скелетна дисплазия, която причинява нисък ръст. След 52 седмици годишната скорост на растеж се е увеличила с 1,95 cm годишно при возоритид и е намаляла с 0,39 cm годишно при плацебо, което е разлика от 2,33 cm годишно, без нежелани събития от степен 3 или по-висока. BioMarin е подала заявление за одобрение в САЩ, като решението на FDA се очаква до 28 февруари 2027 г.; в момента няма лекарство, одобрено от FDA или EMA за хипохондроплазия.