La vosoritida accelera el creixement de nens amb hipocondroplàsia en un assaig de fase 3

Traduït de l'original en anglès, que continua sent la versió de referència. Llegeix-lo en anglès

NEJM Evidence va publicar CANOPY-HCH-3, un assaig de fase 3 de la vosoritida (Voxzogo), un anàleg del pèptid natriürètic de tipus C ja aprovat per a l'acondroplàsia, en 81 nens amb hipocondroplàsia, una displàsia esquelètica genètica rara que causa talla baixa. Al cap de 52 setmanes, la velocitat de creixement anualitzada va augmentar 1,95 cm per any amb vosoritida i va disminuir 0,39 cm per any amb placebo, una diferència de 2,33 cm per any, sense esdeveniments adversos de grau 3 o superior. BioMarin ha sol·licitat l'aprovació als EUA, i s'espera una decisió de la FDA com a molt tard el 28 de febrer de 2027; actualment cap medicament no està aprovat per la FDA ni per l'EMA per a la hipocondroplàsia.