Vosoritid ve studii fáze 3 zrychlil růst u dětí s hypochondroplazií

Přeloženo z anglického originálu, který zůstává referenční verzí. Číst v angličtině

NEJM Evidence zveřejnil studii fáze 3 CANOPY-HCH-3 s vosoritidem (Voxzogo), analogem natriuretického peptidu typu C, který je již schválen pro achondroplazii, u 81 dětí s hypochondroplazií, vzácnou genetickou kostní dysplazií, která způsobuje malý vzrůst. Po 52 týdnech se roční rychlost růstu u vosoritidu zvýšila o 1,95 cm za rok a u placeba klesla o 0,39 cm za rok, což představuje rozdíl 2,33 cm za rok, bez nežádoucích příhod stupně 3 nebo vyššího. BioMarin požádal o schválení v USA a rozhodnutí FDA se očekává do 28. února 2027; pro hypochondroplazii není v současnosti FDA ani EMA schválen žádný lék.