Vosoritide versnelt de groei van kinderen met hypochondroplasie in fase 3-studie

Vertaald uit het Engelse origineel, dat de referentieversie blijft. Lees het in het Engels

NEJM Evidence publiceerde CANOPY-HCH-3, een fase 3-studie met vosoritide (Voxzogo), een analoog van C-type natriuretisch peptide dat al is goedgekeurd voor achondroplasie, bij 81 kinderen met hypochondroplasie, een zeldzame genetische skeletdysplasie die een kleine lichaamslengte veroorzaakt. Na 52 weken steeg de groeisnelheid op jaarbasis met 1,95 cm per jaar op vosoritide en daalde ze met 0,39 cm per jaar op placebo, een verschil van 2,33 cm per jaar, zonder ongewenste voorvallen van graad 3 of hoger. BioMarin heeft goedkeuring in de VS aangevraagd, en een besluit van de FDA wordt uiterlijk 28 februari 2027 verwacht; er is momenteel geen geneesmiddel door de FDA of het EMA goedgekeurd voor hypochondroplasie.