Восоритид прискорив ріст дітей з гіпохондроплазією у випробуванні фази 3

Перекладено з англійського оригіналу, який залишається еталонною версією. Читати англійською

Журнал NEJM Evidence опублікував CANOPY-HCH-3, випробування фази 3 восоритиду (Voxzogo), аналога натрійуретичного пептиду C-типу, уже схваленого для лікування ахондроплазії, за участю 81 дитини з гіпохондроплазією, рідкісною генетичною скелетною дисплазією, що спричиняє низькорослість. Через 52 тижні річна швидкість росту зросла на 1,95 см на рік на восоритиді та знизилася на 0,39 см на рік на плацебо, тобто різниця становила 2,33 см на рік, без небажаних явищ 3 ступеня або вище. BioMarin подала заявку на схвалення в США, рішення FDA очікується до 28 лютого 2027 року; наразі жоден препарат не схвалений FDA чи EMA для лікування гіпохондроплазії.