Vosoritida acelera o crescimento de crianças com hipocondroplasia em ensaio de fase 3

Traduzido do original em inglês, que continua a ser a versão de referência. Ler em inglês

A NEJM Evidence publicou o CANOPY-HCH-3, um ensaio de fase 3 da vosoritida (Voxzogo), um análogo do péptido natriurético do tipo C já aprovado para a acondroplasia, em 81 crianças com hipocondroplasia, uma displasia esquelética genética rara que causa baixa estatura. Após 52 semanas, a velocidade de crescimento anualizada aumentou 1,95 cm por ano com vosoritida e diminuiu 0,39 cm por ano com placebo, uma diferença de 2,33 cm por ano, sem acontecimentos adversos de grau 3 ou superior. A BioMarin pediu a aprovação nos EUA, com uma decisão da FDA prevista até 28 de fevereiro de 2027; atualmente, nenhum medicamento está aprovado pela FDA ou pela EMA para a hipocondroplasia.