Vosoritid øker veksthastigheten hos barn med hypokondroplasi i fase 3-studie

Oversatt fra den engelske originalen, som fortsatt er referanseversjonen. Les den på engelsk

NEJM Evidence publiserte CANOPY-HCH-3, en fase 3-studie av vosoritid (Voxzogo), en analog av C-type natriuretisk peptid som allerede er godkjent for akondroplasi, hos 81 barn med hypokondroplasi, en sjelden genetisk skjelettdysplasi som gir kortvoksthet. Etter 52 uker økte den årlige veksthastigheten med 1,95 cm per år med vosoritid og falt med 0,39 cm per år med placebo, en forskjell på 2,33 cm per år, uten uønskede hendelser av grad 3 eller høyere. BioMarin har søkt om godkjenning i USA, og en beslutning fra FDA ventes innen 28. februar 2027; ingen legemidler er i dag godkjent av FDA eller EMA for hypokondroplasi.