Vosoritida accelerează creșterea la copiii cu hipocondroplazie într-un studiu de fază 3

Tradus din originalul în engleză, care rămâne versiunea de referință. Citiți în engleză

NEJM Evidence a publicat CANOPY-HCH-3, un studiu de fază 3 cu vosoritidă (Voxzogo), un analog al peptidei natriuretice de tip C deja aprobat pentru acondroplazie, la 81 de copii cu hipocondroplazie, o displazie scheletică genetică rară care provoacă statură mică. După 52 de săptămâni, viteza de creștere anualizată a crescut cu 1,95 cm pe an cu vosoritidă și a scăzut cu 0,39 cm pe an cu placebo, o diferență de 2,33 cm pe an, fără evenimente adverse de grad 3 sau mai mare. BioMarin a solicitat aprobarea în SUA, cu o decizie a FDA așteptată până la 28 februarie 2027; în prezent, niciun medicament nu este aprobat de FDA sau EMA pentru hipocondroplazie.