La vosoritide accelera la crescita nei bambini con ipocondroplasia in uno studio di fase 3

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NEJM Evidence ha pubblicato CANOPY-HCH-3, uno studio di fase 3 sulla vosoritide (Voxzogo), un analogo del peptide natriuretico di tipo C già approvato per l'acondroplasia, condotto su 81 bambini con ipocondroplasia, una rara displasia scheletrica genetica che causa bassa statura. Dopo 52 settimane, la velocità di crescita annualizzata è aumentata di 1,95 cm all'anno con la vosoritide ed è diminuita di 0,39 cm all'anno con placebo, una differenza di 2,33 cm all'anno, senza eventi avversi di grado 3 o superiore. BioMarin ha presentato domanda di approvazione negli Stati Uniti, con una decisione della FDA attesa entro il 28 febbraio 2027; nessun farmaco è attualmente approvato dalla FDA o dall'EMA per l'ipocondroplasia.