Vosoritīds 3. fāzes pētījumā paātrina augšanu bērniem ar hipohondroplāziju

Tulkots no angļu valodas oriģināla, kas joprojām ir atsauces versija. Lasīt angļu valodā

NEJM Evidence publicēja CANOPY-HCH-3, 3. fāzes pētījumu ar vosoritīdu (Voxzogo), C tipa natriurētiskā peptīda analogu, kas jau apstiprināts ahondroplāzijas ārstēšanai, kurā piedalījās 81 bērns ar hipohondroplāziju, retu ģenētisku skeleta displāziju, kas izraisa mazu augumu. Pēc 52 nedēļām gada augšanas ātrums ar vosoritīdu palielinājās par 1,95 cm gadā, bet placebo grupā samazinājās par 0,39 cm gadā, un atšķirība bija 2,33 cm gadā, turklāt netika novēroti 3. vai augstākas pakāpes nevēlami notikumi. BioMarin ir iesniedzis pieteikumu reģistrācijai ASV, un FDA lēmums gaidāms līdz 2027. gada 28. februārim; pašlaik FDA vai EMA hipohondroplāzijas ārstēšanai nav apstiprinājusi nevienas zāles.