PEPTOKING
TR

Vosoritid, faz 3 çalışmasında hipokondroplazili çocuklarda büyümeyi hızlandırdı

Çalışma sonucu

Başvuru sürümü olmaya devam eden İngilizce orijinalden çevrilmiştir. İngilizcesini okuyun

NEJM Evidence, akondroplazi için zaten onaylı bir C tipi natriüretik peptit analoğu olan vosoritidin (Voxzogo), boy kısalığına yol açan nadir bir genetik iskelet displazisi olan hipokondroplazisi bulunan 81 çocukta test edildiği faz 3 CANOPY-HCH-3 çalışmasını yayımladı. 52 haftanın sonunda yıllıklandırılmış büyüme hızı vosoritid ile yılda 1,95 cm arttı, plaseboyla yılda 0,39 cm azaldı; aradaki fark yılda 2,33 cm oldu ve 3. derece veya daha yüksek advers olay görülmedi. BioMarin ABD'de onay için başvurdu ve FDA kararının 28 Şubat 2027'ye kadar verilmesi bekleniyor; hipokondroplazi için şu anda FDA veya EMA tarafından onaylanmış bir ilaç yok.

Kaynaklar

  1. 01A Phase 3 Trial of Vosoritide in Children with Hypochondroplasia(kaynağı yeni sekmede açar) NEJM Evidence
  2. 02PubMed record 42713641(kaynağı yeni sekmede açar) National Library of Medicine
  3. 03BioMarin Announces Positive Results of Phase 3 VOXZOGO (vosoritide) Study in Hypochondroplasia Published in NEJM Evidence(kaynağı yeni sekmede açar) BioMarin (PR Newswire)

İlgili peptitler

  1. OnaylıVosoritideC tipi natriüretik peptit (CNP) analoğu39