Vosoritid v preskušanju faze 3 pospešil rast pri otrocih s hipohondroplazijo

Prevedeno iz angleškega izvirnika, ki ostaja referenčna različica. Preberite v angleščini

Revija NEJM Evidence je objavila CANOPY-HCH-3, preskušanje faze 3 z vosoritidom (Voxzogo), analogom natriuretičnega peptida tipa C, ki je že odobren za ahondroplazijo, pri 81 otrocih s hipohondroplazijo, redko genetsko skeletno displazijo, ki povzroča nizko rast. Po 52 tednih se je letna hitrost rasti z vosoritidom povečala za 1,95 cm na leto, s placebom pa zmanjšala za 0,39 cm na leto, kar pomeni razliko 2,33 cm na leto, pri čemer ni bilo neželenih dogodkov stopnje 3 ali višje. BioMarin je vložil vlogo za odobritev v ZDA, odločitev FDA pa je pričakovana do 28. februarja 2027; za hipohondroplazijo FDA ali EMA trenutno nista odobrili nobenega zdravila.