Wosorytyd przyspiesza wzrastanie u dzieci z hipochondroplazją w badaniu fazy 3

Przetłumaczono z angielskiego oryginału, który pozostaje wersją wiążącą. Czytaj po angielsku

Czasopismo NEJM Evidence opublikowało CANOPY-HCH-3, badanie fazy 3 wosorytydu (Voxzogo), analogu peptydu natriuretycznego typu C zatwierdzonego już w achondroplazji, u 81 dzieci z hipochondroplazją, rzadką genetyczną dysplazją szkieletową powodującą niski wzrost. Po 52 tygodniach roczne tempo wzrastania zwiększyło się o 1,95 cm na rok przy wosorytydzie i zmniejszyło o 0,39 cm na rok przy placebo, co daje różnicę 2,33 cm na rok, bez zdarzeń niepożądanych stopnia 3 lub wyższego. BioMarin złożył wniosek o zatwierdzenie w USA, a decyzja FDA jest spodziewana do 28 lutego 2027 r.; obecnie żaden lek nie jest zatwierdzony przez FDA ani EMA w hipochondroplazji.