Vosoritid ubrzao rast u djece s hipohondroplazijom u ispitivanju faze 3

Prevedeno s engleskog izvornika, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom

Časopis NEJM Evidence objavio je CANOPY-HCH-3, ispitivanje faze 3 vosoritida (Voxzogo), analoga natriuretskog peptida tipa C koji je već odobren za ahondroplaziju, u 81 djeteta s hipohondroplazijom, rijetkom genetskom displazijom kostura koja uzrokuje nizak rast. Nakon 52 tjedna godišnja brzina rasta povećala se za 1,95 cm godišnje uz vosoritid, a smanjila za 0,39 cm godišnje uz placebo, što je razlika od 2,33 cm godišnje, bez štetnih događaja stupnja 3 ili višeg. BioMarin je podnio zahtjev za odobrenje u SAD-u, a odluka FDA-e očekuje se do 28. veljače 2027.; FDA ni EMA trenutačno nisu odobrile nijedan lijek za hipohondroplaziju.