A vozoritid gyorsította a növekedést hypochondroplasiás gyermekeknél egy 3. fázisú vizsgálatban

Az angol eredetiből fordítva, amely továbbra is a mérvadó változat. Olvassa el angolul

A NEJM Evidence közölte a CANOPY-HCH-3 vizsgálatot, a vozoritid (Voxzogo), egy achondroplasiára már engedélyezett C-típusú natriuretikuspeptid-analóg 3. fázisú vizsgálatát 81 hypochondroplasiás gyermeken; a hypochondroplasia ritka, alacsony termetet okozó genetikai csontrendszeri diszplázia. Az évesített növekedési sebesség 52 hét után vozoritid mellett évi 1,95 cm-rel nőtt, placebo mellett évi 0,39 cm-rel csökkent, ami évi 2,33 cm-es különbség, és nem fordult elő 3. vagy magasabb fokozatú nemkívánatos esemény. A BioMarin benyújtotta az amerikai engedélykérelmet, az FDA döntése 2027. február 28-ig várható; hypochondroplasiára jelenleg sem az FDA, sem az EMA nem engedélyezett egyetlen gyógyszert sem.