Vosoritiid kiirendas 3. faasi uuringus hüpokondroplaasiaga laste kasvu

Tõlgitud ingliskeelsest originaalist, mis jääb aluseks olevaks versiooniks. Loe inglise keeles

Ajakiri NEJM Evidence avaldas 3. faasi uuringu CANOPY-HCH-3 vosoritiidi (Voxzogo) kohta, mis on akondroplaasia raviks juba heaks kiidetud C-tüüpi natriureetilise peptiidi analoog; uuringus osales 81 last, kellel oli hüpokondroplaasia, harvaesinev geneetiline skeletidüsplaasia, mis põhjustab lühikasvulisust. 52 nädala järel suurenes aastane kasvukiirus vosoritiidi korral 1,95 cm aastas ja vähenes platseebo korral 0,39 cm aastas, mis teeb erinevuseks 2,33 cm aastas, ning 3. või kõrgema raskusastme kõrvalnähte ei esinenud. BioMarin on taotlenud USA müügiluba ja FDA otsust oodatakse hiljemalt 28. veebruariks 2027; praegu ei ole FDA ega EMA ühtegi ravimit hüpokondroplaasia raviks heaks kiitnud.