Vosoritíð eykur vöxt barna með vægan brjóskkyrking í 3. stigs rannsókn

Þýtt úr enska frumtextanum, sem er áfram viðmiðunarútgáfan. Lesa á ensku

NEJM Evidence birti CANOPY-HCH-3, 3. stigs rannsókn á vosoritíði (Voxzogo), hliðstæðu C-gerðar natríúretísks peptíðs sem þegar er samþykkt við brjóskkyrkingi, hjá 81 barni með vægan brjóskkyrking (hypochondroplasia), sjaldgæfa erfðabundna beinþroskaröskun sem veldur lágvexti. Eftir 52 vikur jókst árlegur vaxtarhraði um 1,95 cm á ári á vosoritíði og minnkaði um 0,39 cm á ári á lyfleysu, sem er 2,33 cm munur á ári, og engar aukaverkanir af 3. stigi eða alvarlegri komu fram. BioMarin hefur sótt um markaðsleyfi í Bandaríkjunum og er ákvörðunar FDA að vænta eigi síðar en 28. febrúar 2027; ekkert lyf er nú samþykkt af FDA eða EMA við vægum brjóskkyrkingi.