Le vosoritide accélère la croissance des enfants atteints d’hypochondroplasie dans un essai de phase 3

Traduit de l’original anglais, qui reste la version de référence. Lire en anglais

NEJM Evidence a publié CANOPY-HCH-3, un essai de phase 3 du vosoritide (Voxzogo), un analogue du peptide natriurétique de type C déjà autorisé dans l’achondroplasie, mené chez 81 enfants atteints d’hypochondroplasie, une dysplasie squelettique génétique rare qui entraîne une petite taille. Après 52 semaines, la vitesse de croissance annualisée a augmenté de 1,95 cm par an sous vosoritide et diminué de 0,39 cm par an sous placebo, soit une différence de 2,33 cm par an, sans aucun événement indésirable de grade 3 ou plus. BioMarin a demandé une autorisation aux États-Unis, et la décision de la FDA est attendue d’ici le 28 février 2027 ; aucun médicament n’est actuellement autorisé par la FDA ou l’EMA dans l’hypochondroplasie.