Vosoritid v štúdii fázy 3 zrýchlil rast u detí s hypochondropláziou

Preložené z anglického originálu, ktorý zostáva referenčnou verziou. Čítať v angličtine

Časopis NEJM Evidence publikoval CANOPY-HCH-3, štúdiu fázy 3 s vosoritidom (Voxzogo), analógom natriuretického peptidu typu C, ktorý je už schválený na achondropláziu, u 81 detí s hypochondropláziou, zriedkavou genetickou kostnou dyspláziou, ktorá spôsobuje malý vzrast. Po 52 týždňoch sa ročná rýchlosť rastu pri vosoritide zvýšila o 1,95 cm za rok a pri placebe klesla o 0,39 cm za rok, čo predstavuje rozdiel 2,33 cm za rok, bez nežiaducich udalostí stupňa 3 alebo vyššieho. BioMarin požiadal o schválenie v USA a rozhodnutie FDA sa očakáva do 28. februára 2027; na hypochondropláziu v súčasnosti nie je FDA ani EMA schválený žiadny liek.