Восоритид убрзао раст деце са хипохондроплазијом у испитивању фазе 3

Преведено са енглеског оригинала, који остаје референтна верзија. Прочитајте на енглеском

Часопис NEJM Evidence објавио је CANOPY-HCH-3, испитивање фазе 3 са восоритидом (Voxzogo), аналогом натриуретског пептида типа C који је већ одобрен за ахондроплазију, на 81 детету са хипохондроплазијом, ретком генетском скелетном дисплазијом која изазива низак раст. После 52 недеље годишња брзина раста повећала се за 1,95 cm годишње уз восоритид, а смањила за 0,39 cm годишње уз плацебо, што је разлика од 2,33 cm годишње, без нежељених догађаја степена 3 или вишег. Компанија BioMarin поднела је захтев за одобрење у САД, а одлука FDA очекује се до 28. фебруара 2027; FDA ни EMA тренутно нису одобриле ниједан лек за хипохондроплазију.