Vosoritid ökar tillväxten hos barn med hypokondroplasi i fas 3-prövning

Översatt från det engelska originalet, som förblir referensversionen. Läs på engelska

NEJM Evidence publicerade CANOPY-HCH-3, en fas 3-prövning av vosoritid (Voxzogo), en analog till C-typ natriuretisk peptid som redan är godkänd vid akondroplasi, hos 81 barn med hypokondroplasi, en sällsynt genetisk skelettdysplasi som orsakar kortväxthet. Efter 52 veckor ökade den årliga tillväxthastigheten med 1,95 cm per år med vosoritid och minskade med 0,39 cm per år med placebo, en skillnad på 2,33 cm per år, utan några biverkningar av grad 3 eller högre. BioMarin har ansökt om godkännande i USA, och ett beslut från FDA väntas senast den 28 februari 2027; inget läkemedel är för närvarande godkänt av FDA eller EMA vid hypokondroplasi.