Vosoritidi përshpejton rritjen te fëmijët me hipokondroplazi në një studim të fazës 3

Përkthyer nga origjinali në anglisht, i cili mbetet versioni i referencës. Lexoje në anglisht

NEJM Evidence botoi CANOPY-HCH-3, një studim të fazës 3 me vosoritid (Voxzogo), një analog i peptidit natriuretik të tipit C i miratuar tashmë për akondroplazinë, te 81 fëmijë me hipokondroplazi, një displazi skeletore gjenetike e rrallë që shkakton shtat të shkurtër. Pas 52 javësh, shpejtësia vjetore e rritjes u shtua me 1,95 cm në vit me vosoritid dhe ra me 0,39 cm në vit me placebo, një diferencë prej 2,33 cm në vit, pa ngjarje të padëshiruara të shkallës 3 ose më të lartë. BioMarin ka paraqitur kërkesë për miratim në SHBA, me një vendim të FDA-së të pritur deri më 28 shkurt 2027; aktualisht asnjë ilaç nuk është i miratuar nga FDA-ja ose EMA për hipokondroplazinë.