Vosoritid øger væksthastigheden hos børn med hypochondroplasi i fase 3-forsøg

Oversat fra den engelske original, som fortsat er referenceversionen. Læs på engelsk

NEJM Evidence offentliggjorde CANOPY-HCH-3, et fase 3-forsøg med vosoritid (Voxzogo), en analog af C-type natriuretisk peptid, der allerede er godkendt til achondroplasi, hos 81 børn med hypochondroplasi, en sjælden genetisk skeletdysplasi, der giver kort statur. Efter 52 uger steg den årlige væksthastighed med 1,95 cm om året med vosoritid og faldt med 0,39 cm om året med placebo, en forskel på 2,33 cm om året, uden uønskede hændelser af grad 3 eller derover. BioMarin har søgt om godkendelse i USA, og en afgørelse fra FDA ventes senest den 28. februar 2027; intet lægemiddel er i øjeblikket godkendt af FDA eller EMA til hypochondroplasi.