3 fazės tyrime vosoritidas paspartino hipochondroplazija sergančių vaikų augimą

Išversta iš originalo anglų kalba, kuris lieka pagrindine versija. Skaityti angliškai

NEJM Evidence paskelbė CANOPY-HCH-3, 3 fazės tyrimą su vosoritidu (Voxzogo), C tipo natriuretinio peptido analogu, jau patvirtintu achondroplazijai gydyti, kuriame dalyvavo 81 vaikas, sergantis hipochondroplazija, reta genetine skeleto displazija, dėl kurios būna žemas ūgis. Po 52 savaičių metinis augimo greitis vartojant vosoritidą padidėjo 1,95 cm per metus, o vartojant placebą sumažėjo 0,39 cm per metus, t. y. skirtumas buvo 2,33 cm per metus, o 3 ar aukštesnio laipsnio nepageidaujamų reiškinių nepasitaikė. BioMarin pateikė paraišką registruoti vaistą JAV, o FDA sprendimo tikimasi iki 2027 m. vasario 28 d.; šiuo metu nė vienas vaistas nėra patvirtintas FDA ar EMA hipochondroplazijai gydyti.