Vosoritidi nopeutti hypokondroplasiaa sairastavien lasten kasvua vaiheen 3 tutkimuksessa

Käännetty englanninkielisestä alkuperäistekstistä, joka on edelleen määräävä versio. Lue englanniksi

NEJM Evidence julkaisi CANOPY-HCH-3-tutkimuksen, vaiheen 3 tutkimuksen vosoritidista (Voxzogo), joka on jo akondroplasiaan hyväksytty C-tyypin natriureettisen peptidin analogi; tutkimukseen osallistui 81 lasta, joilla oli hypokondroplasia, harvinainen geneettinen luustodysplasia, joka aiheuttaa lyhytkasvuisuutta. Vuotuinen kasvunopeus kasvoi 52 viikon jälkeen 1,95 cm vuodessa vosoritidilla ja pieneni 0,39 cm vuodessa lumelääkkeellä, eli ero oli 2,33 cm vuodessa, eikä vähintään asteen 3 haittatapahtumia esiintynyt. BioMarin on hakenut myyntilupaa Yhdysvalloissa, ja FDA:n päätöstä odotetaan viimeistään 28. helmikuuta 2027; FDA tai EMA ei ole tällä hetkellä hyväksynyt yhtään lääkettä hypokondroplasiaan.