Восоритидот го забрза растот кај деца со хипохондроплазија во испитување од фаза 3

Преведено од англискиот оригинал, кој останува референтна верзија. Прочитајте на англиски

NEJM Evidence го објави CANOPY-HCH-3, испитување од фаза 3 на восоритид (Voxzogo), аналог на натриуретичниот пептид од тип C веќе одобрен за ахондроплазија, кај 81 дете со хипохондроплазија, ретка генетска скелетна дисплазија што предизвикува низок раст. По 52 недели, годишната брзина на растење се зголеми за 1,95 cm годишно со восоритид и се намали за 0,39 cm годишно со плацебо, што е разлика од 2,33 cm годишно, без несакани настани од степен 3 или повисок. BioMarin поднесе барање за одобрение во САД, а одлуката на FDA се очекува до 28 февруари 2027 година; моментално нема лек одобрен од FDA или EMA за хипохондроплазија.