Η βοσοριτίδη επιταχύνει την ανάπτυξη σε παιδιά με υποχονδροπλασία σε δοκιμή φάσης 3

Μετάφραση από το αγγλικό πρωτότυπο, το οποίο παραμένει η έκδοση αναφοράς. Διαβάστε το στα αγγλικά

Το NEJM Evidence δημοσίευσε την CANOPY-HCH-3, μια δοκιμή φάσης 3 της βοσοριτίδης (Voxzogo), ενός αναλόγου του νατριουρητικού πεπτιδίου τύπου C που είναι ήδη εγκεκριμένο για την αχονδροπλασία, σε 81 παιδιά με υποχονδροπλασία, μια σπάνια γενετική σκελετική δυσπλασία που προκαλεί χαμηλό ανάστημα. Μετά από 52 εβδομάδες, η ετησιοποιημένη ταχύτητα ανάπτυξης αυξήθηκε κατά 1,95 cm τον χρόνο με βοσοριτίδη και μειώθηκε κατά 0,39 cm τον χρόνο με εικονικό φάρμακο, διαφορά 2,33 cm τον χρόνο, χωρίς ανεπιθύμητα συμβάντα βαθμού 3 ή υψηλότερου. Η BioMarin έχει υποβάλει αίτηση για έγκριση στις ΗΠΑ, με την απόφαση του FDA να αναμένεται έως τις 28 Φεβρουαρίου 2027· κανένα φάρμακο δεν είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο από τον FDA ή τον EMA για την υποχονδροπλασία.