Vosoritid beschleunigt in Phase-3-Studie das Wachstum von Kindern mit Hypochondroplasie

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NEJM Evidence veröffentlichte CANOPY-HCH-3, eine Phase-3-Studie zu Vosoritid (Voxzogo), einem bereits bei Achondroplasie zugelassenen Analogon des C-Typ natriuretischen Peptids, bei 81 Kindern mit Hypochondroplasie, einer seltenen genetischen Skelettdysplasie, die zu Kleinwuchs führt. Nach 52 Wochen stieg die annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit unter Vosoritid um 1,95 cm pro Jahr und sank unter Placebo um 0,39 cm pro Jahr, ein Unterschied von 2,33 cm pro Jahr, ohne unerwünschte Ereignisse vom Grad 3 oder höher. BioMarin hat die Zulassung in den USA beantragt, und eine Entscheidung der FDA wird bis zum 28. Februar 2027 erwartet; derzeit ist kein Arzneimittel von der FDA oder der EMA für Hypochondroplasie zugelassen.