FDA dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) za Barthov sindrom
Prevedeno s engleskog originala, koji ostaje referentna verzija. Pročitajte na engleskom
FDA je dala ubrzano odobrenje elamipretidu (Forzinity) kompanije Stealth BioTherapeutics za Barthov sindrom, ultrarijetku nasljednu mitohondrijsku bolest, kod pacijenata tjelesne težine najmanje 30 kg. To je prva terapija za ovu bolest i prva terapija usmjerena na mitohondrije koju je odobrila FDA, a peptid se u njima veže za kardiolipin u unutrašnjoj membrani. Odobrenje se zasnivalo na poboljšanju snage mišića ekstenzora koljena u ispitivanju TAZPOWER, a nastavak odobrenja zavisi od potvrdnih dokaza o kliničkoj koristi.
Izvori
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(otvara izvor u novoj kartici)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(otvara izvor u novoj kartici)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(otvara izvor u novoj kartici)