FDA suteikė paspartintą patvirtinimą elamipretidui (Forzinity) Barth sindromui gydyti
Išversta iš originalo anglų kalba, kuris lieka pagrindine versija. Skaityti angliškai
FDA suteikė paspartintą patvirtinimą Stealth BioTherapeutics elamipretidui (Forzinity) Barth sindromui, itin retai paveldimai mitochondrijų ligai, gydyti pacientams, sveriantiems ne mažiau kaip 30 kg. Tai pirmasis šios ligos gydymas ir pirmasis FDA patvirtintas į mitochondrijas nukreiptas vaistas; šis peptidas jungiasi prie vidinės membranos kardiolipino. Patvirtinimas grindžiamas kelio tiesiamųjų raumenų jėgos pagerėjimu TAZPOWER tyrime, o tolesnis patvirtinimas priklauso nuo klinikinės naudos patvirtinamųjų įrodymų.
Šaltiniai
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(šaltinis atsidaro naujame skirtuke)