FDA дала убрзано одобрење еламипретиду (Forzinity) за Бартов синдром
Преведено са енглеског оригинала, који остаје референтна верзија. Прочитајте на енглеском
FDA је дала убрзано одобрење еламипретиду (Forzinity) компаније Stealth BioTherapeutics за Бартов синдром, изузетно ретку наследну митохондријску болест, код пацијената телесне масе најмање 30 kg. То је први лек за ову болест и прва терапија усмерена на митохондрије коју је одобрила FDA, при чему се пептид везује за кардиолипин у унутрашњој мембрани. Одобрење се заснивало на побољшању снаге мишића екстензора колена у испитивању TAZPOWER, а даље одобрење зависи од потврдних доказа о клиничкој користи.
Извори
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(отвара извор у новој картици)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(отвара извор у новој картици)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(отвара извор у новој картици)