FDA gir akselerert godkjenning til elamipretid (Forzinity) for Barths syndrom

Oversatt fra den engelske originalen, som fortsatt er referanseversjonen. Les den på engelsk

FDA ga akselerert godkjenning til Stealth BioTherapeutics' elamipretid (Forzinity) for Barths syndrom, en ultrasjelden arvelig mitokondriesykdom, hos pasienter som veier minst 30 kg. Det er den første behandlingen for sykdommen og den første FDA-godkjente behandlingen rettet mot mitokondriene, der peptidet binder seg til kardiolipin i den indre membranen. Godkjenningen bygde på bedret muskelstyrke i kneekstensorene i TAZPOWER-studien, og videre godkjenning avhenger av bekreftende evidens for klinisk nytte.