FDA acordă aprobare accelerată pentru elamipretidă (Forzinity) în sindromul Barth

Tradus din originalul în engleză, care rămâne versiunea de referință. Citiți în engleză

FDA a acordat aprobare accelerată pentru elamipretida (Forzinity) de la Stealth BioTherapeutics în sindromul Barth, o boală mitocondrială ereditară ultra-rară, la pacienții cu greutatea de cel puțin 30 kg. Este primul tratament pentru această boală și prima terapie aprobată de FDA care țintește mitocondriile, unde peptida se leagă de cardiolipina din membrana internă. Aprobarea s-a bazat pe îmbunătățirea forței mușchilor extensori ai genunchiului în studiul TAZPOWER, iar menținerea aprobării depinde de dovezi care să confirme beneficiul clinic.