FDA przyznaje przyspieszone zatwierdzenie elamipretydowi (Forzinity) w zespole Bartha
Przetłumaczono z angielskiego oryginału, który pozostaje wersją wiążącą. Czytaj po angielsku
FDA przyznała przyspieszone zatwierdzenie elamipretydowi (Forzinity) firmy Stealth BioTherapeutics w zespole Bartha, ultrarzadkiej dziedzicznej chorobie mitochondrialnej, u pacjentów o masie ciała co najmniej 30 kg. Jest to pierwsze leczenie tej choroby i pierwsza zatwierdzona przez FDA terapia ukierunkowana na mitochondria, w których peptyd wiąże kardiolipinę w błonie wewnętrznej. Zatwierdzenie oparto na poprawie siły mięśni prostowników kolana w badaniu TAZPOWER, a jego utrzymanie zależy od potwierdzenia korzyści klinicznej.
Źródła
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(otwiera źródło w nowej karcie)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(otwiera źródło w nowej karcie)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(otwiera źródło w nowej karcie)