La FDA concede l'approvazione accelerata all'elamipretide (Forzinity) per la sindrome di Barth
Tradotto dall'originale inglese, che resta la versione di riferimento. Leggi in inglese
La FDA ha concesso l'approvazione accelerata all'elamipretide (Forzinity) di Stealth BioTherapeutics per la sindrome di Barth, una malattia mitocondriale ereditaria ultra-rara, nei pazienti che pesano almeno 30 kg. È il primo trattamento per questa malattia e la prima terapia approvata dalla FDA mirata ai mitocondri, dove il peptide lega la cardiolipina nella membrana interna. L'approvazione si è basata sul miglioramento della forza dei muscoli estensori del ginocchio nello studio TAZPOWER, e il mantenimento dell'approvazione dipende da prove di conferma del beneficio clinico.
Fonti
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(apre la fonte in una nuova scheda)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(apre la fonte in una nuova scheda)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(apre la fonte in una nuova scheda)