FDA udělila zrychlené schválení elamipretidu (Forzinity) pro Barthův syndrom
Přeloženo z anglického originálu, který zůstává referenční verzí. Číst v angličtině
FDA udělila zrychlené schválení elamipretidu (Forzinity) společnosti Stealth BioTherapeutics pro Barthův syndrom, ultravzácné dědičné mitochondriální onemocnění, u pacientů vážících nejméně 30 kg. Jde o první léčbu tohoto onemocnění a první terapii schválenou FDA zaměřenou na mitochondrie, kde se peptid váže na kardiolipin ve vnitřní membráně. Schválení vycházelo ze zlepšení svalové síly extenzorů kolene ve studii TAZPOWER a jeho zachování závisí na potvrzujících důkazech klinického přínosu.
Zdroje
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(otevře zdroj na nové kartě)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(otevře zdroj na nové kartě)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(otevře zdroj na nové kartě)