FDA надало прискорене схвалення еламіпретиду (Forzinity) для лікування синдрому Барта
Перекладено з англійського оригіналу, який залишається еталонною версією. Читати англійською
FDA надало прискорене схвалення еламіпретиду (Forzinity) компанії Stealth BioTherapeutics для лікування синдрому Барта, надзвичайно рідкісного спадкового мітохондріального захворювання, у пацієнтів з масою тіла щонайменше 30 кг. Це перше лікування цієї хвороби і перша схвалена FDA терапія, спрямована на мітохондрії, де пептид зв’язується з кардіоліпіном у внутрішній мембрані. Схвалення ґрунтувалося на збільшенні сили м’язів-розгиначів коліна у випробуванні TAZPOWER, а подальше схвалення залежить від підтвердження клінічної користі.
Джерела
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(відкриває джерело в новій вкладці)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(відкриває джерело в новій вкладці)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(відкриває джерело в новій вкладці)