FDA ger elamipretid (Forzinity) påskyndat godkännande vid Barths syndrom

Översatt från det engelska originalet, som förblir referensversionen. Läs på engelska

FDA gav Stealth BioTherapeutics elamipretid (Forzinity) påskyndat godkännande vid Barths syndrom, en extremt sällsynt ärftlig mitokondriell sjukdom, för patienter som väger minst 30 kg. Det är den första behandlingen för sjukdomen och den första FDA-godkända behandlingen som riktar sig mot mitokondrierna, där peptiden binder kardiolipin i det inre membranet. Godkännandet baserades på förbättrad muskelstyrka i knästräckarna i prövningen TAZPOWER, och fortsatt godkännande förutsätter bekräftande evidens för klinisk nytta.