FDA myönsi elamipretidille (Forzinity) nopeutetun hyväksynnän Barthin oireyhtymään
Käännetty englanninkielisestä alkuperäistekstistä, joka on edelleen määräävä versio. Lue englanniksi
FDA myönsi nopeutetun hyväksynnän Stealth BioTherapeuticsin elamipretidille (Forzinity) Barthin oireyhtymään, erittäin harvinaiseen perinnölliseen mitokondriosairauteen, potilaille, jotka painavat vähintään 30 kg. Se on ensimmäinen hoito tähän sairauteen ja ensimmäinen FDA:n hyväksymä mitokondrioihin kohdistuva hoito; peptidi sitoutuu mitokondrioiden sisäkalvon kardiolipiiniin. Hyväksyntä perustui polven ojentajalihasten voiman paranemiseen TAZPOWER-tutkimuksessa, ja hyväksynnän jatkuminen edellyttää vahvistavaa näyttöä kliinisestä hyödystä.
Lähteet
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(avaa lähteen uudessa välilehdessä)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(avaa lähteen uudessa välilehdessä)