FDA concede aprovação acelerada à elamipretida (Forzinity) para a síndrome de Barth

Traduzido do original em inglês, que continua a ser a versão de referência. Ler em inglês

A FDA concedeu aprovação acelerada à elamipretida (Forzinity) da Stealth BioTherapeutics para a síndrome de Barth, uma doença mitocondrial hereditária ultrarrara, em doentes com pelo menos 30 kg de peso. É o primeiro tratamento para a doença e a primeira terapêutica aprovada pela FDA dirigida às mitocôndrias, onde o péptido se liga à cardiolipina da membrana interna. A aprovação baseou-se na melhoria da força muscular dos extensores do joelho no ensaio TAZPOWER, e a manutenção da aprovação depende de evidência confirmatória de benefício clínico.