La FDA concedeix l'aprovació accelerada a l'elamipretida (Forzinity) per a la síndrome de Barth
Traduït de l'original en anglès, que continua sent la versió de referència. Llegeix-lo en anglès
La FDA va concedir l'aprovació accelerada a l'elamipretida (Forzinity) de Stealth BioTherapeutics per a la síndrome de Barth, una malaltia mitocondrial hereditària ultrarara, en pacients que pesen almenys 30 kg. És el primer tractament per a aquesta malaltia i la primera teràpia aprovada per la FDA dirigida als mitocondris, on el pèptid s'uneix a la cardiolipina de la membrana interna. L'aprovació es va basar en la millora de la força dels músculs extensors del genoll a l'assaig TAZPOWER, i el manteniment de l'aprovació depèn d'evidència confirmatòria de benefici clínic.
Fonts
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(obre la font en una pestanya nova)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(obre la font en una pestanya nova)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(obre la font en una pestanya nova)