FDA verleent versnelde goedkeuring aan elamipretide (Forzinity) voor het syndroom van Barth

Vertaald uit het Engelse origineel, dat de referentieversie blijft. Lees het in het Engels

De FDA verleende versnelde goedkeuring aan elamipretide (Forzinity) van Stealth BioTherapeutics voor het syndroom van Barth, een uiterst zeldzame erfelijke mitochondriale ziekte, bij patiënten die ten minste 30 kg wegen. Het is de eerste behandeling voor de ziekte en de eerste door de FDA goedgekeurde therapie die zich richt op mitochondriën, waar het peptide bindt aan cardiolipine in het binnenmembraan. De goedkeuring was gebaseerd op een verbeterde kracht van de kniestrekkers in de TAZPOWER-studie, en voortzetting van de goedkeuring hangt af van bevestigend bewijs van klinisch voordeel.