La FDA concede la aprobación acelerada a la elamipretida (Forzinity) para el síndrome de Barth
Traducido del original en inglés, que sigue siendo la versión de referencia. Leer en inglés
La FDA concedió la aprobación acelerada a la elamipretida (Forzinity) de Stealth BioTherapeutics para el síndrome de Barth, una enfermedad mitocondrial hereditaria ultrarrara, en pacientes que pesen al menos 30 kg. Es el primer tratamiento para esta enfermedad y la primera terapia aprobada por la FDA dirigida a las mitocondrias, donde el péptido se une a la cardiolipina de la membrana interna. La aprobación se basó en la mejora de la fuerza de los músculos extensores de la rodilla en el ensayo TAZPOWER, y el mantenimiento de la aprobación depende de pruebas confirmatorias de beneficio clínico.
Fuentes
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(abre la fuente en una pestaña nueva)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(abre la fuente en una pestaña nueva)