Ο FDA χορηγεί ταχεία έγκριση στην elamipretide (Forzinity) για το σύνδρομο Barth
Μετάφραση από το αγγλικό πρωτότυπο, το οποίο παραμένει η έκδοση αναφοράς. Διαβάστε το στα αγγλικά
Ο FDA χορήγησε ταχεία έγκριση στην elamipretide (Forzinity) της Stealth BioTherapeutics για το σύνδρομο Barth, μια εξαιρετικά σπάνια κληρονομική μιτοχονδριακή νόσο, σε ασθενείς με βάρος τουλάχιστον 30 kg. Είναι η πρώτη θεραπεία για τη νόσο και η πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη από τον FDA που στοχεύει στα μιτοχόνδρια, όπου το πεπτίδιο συνδέεται με την καρδιολιπίνη της εσωτερικής μεμβράνης. Η έγκριση βασίστηκε στη βελτίωση της μυϊκής δύναμης των εκτεινόντων του γόνατος στη δοκιμή TAZPOWER, και η διατήρησή της εξαρτάται από επιβεβαιωτικά δεδομένα κλινικού οφέλους.
Πηγές
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(ανοίγει την πηγή σε νέα καρτέλα)