FDA andis elamipretiidile (Forzinity) kiirendatud heakskiidu Barthi sündroomi raviks
Tõlgitud ingliskeelsest originaalist, mis jääb aluseks olevaks versiooniks. Loe inglise keeles
FDA andis Stealth BioTherapeuticsi elamipretiidile (Forzinity) kiirendatud heakskiidu Barthi sündroomi, väga haruldase päriliku mitokondriaalse haiguse raviks patsientidel, kes kaaluvad vähemalt 30 kg. See on esimene ravi selle haiguse korral ja esimene FDA heakskiiduga ravi, mis on suunatud mitokondritele, kus peptiid seondub sisemembraanis kardiolipiiniga. Heakskiit põhines põlvesirutajalihaste jõu paranemisel uuringus TAZPOWER ning heakskiidu jätkumine sõltub kliinilist kasu kinnitavatest tõenditest.
Allikad
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(avab allika uuel vahelehel)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(avab allika uuel vahelehel)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(avab allika uuel vahelehel)