FDA veitir elamipretide (Forzinity) flýtisamþykki við Barth heilkenni

Þýtt úr enska frumtextanum, sem er áfram viðmiðunarútgáfan. Lesa á ensku

FDA veitti elamipretide (Forzinity) frá Stealth BioTherapeutics flýtisamþykki við Barth heilkenni, afar sjaldgæfum arfgengum hvatberasjúkdómi, hjá sjúklingum sem vega að minnsta kosti 30 kg. Það er fyrsta meðferðin við sjúkdómnum og fyrsta meðferðin sem FDA hefur samþykkt sem beinist að hvatberum, þar sem peptíðið binst kardíólípíni í innri himnunni. Samþykkið byggði á auknum styrk í réttivöðvum hnés í TAZPOWER rannsókninni, og áframhaldandi samþykki er háð staðfestandi gögnum um klínískan ávinning.