FDA даде ускорено одобрение на еламипретид (Forzinity) за синдром на Барт
Преведено от английския оригинал, който остава водещата версия. Прочетете на английски
FDA даде ускорено одобрение на еламипретид (Forzinity) на Stealth BioTherapeutics за синдром на Барт, изключително рядко наследствено митохондриално заболяване, при пациенти с тегло поне 30 kg. Това е първото лечение за заболяването и първата одобрена от FDA терапия, насочена към митохондриите, където пептидът се свързва с кардиолипина във вътрешната мембрана. Одобрението се основава на подобрената сила на мускулите, разгъващи коляното, в изпитването TAZPOWER, а запазването на одобрението зависи от потвърждаващи доказателства за клинична полза.
Източници
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(отваря източника в нов раздел)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(отваря източника в нов раздел)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(отваря източника в нов раздел)