FDA-ja i jep miratim të përshpejtuar elamipretidit (Forzinity) për sindromën Barth
Përkthyer nga origjinali në anglisht, i cili mbetet versioni i referencës. Lexoje në anglisht
FDA-ja i dha miratim të përshpejtuar elamipretidit (Forzinity) të Stealth BioTherapeutics për sindromën Barth, një sëmundje mitokondriale e trashëguar ultra e rrallë, te pacientët që peshojnë të paktën 30 kg. Është trajtimi i parë për këtë sëmundje dhe terapia e parë e miratuar nga FDA-ja që synon mitokondritë, ku peptidi lidhet me kardiolipinën në membranën e brendshme. Miratimi u bazua në forcën e përmirësuar të muskujve ekstensorë të gjurit në studimin TAZPOWER, dhe vazhdimi i miratimit varet nga prova konfirmuese të përfitimit klinik.
Burimet
- 01NDA 215244 accelerated approval letter, Stealth BioTherapeutics(hap burimin në një skedë të re)
- 02Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY (elamipretide HCl), the First Therapy for Barth Syndrome(hap burimin në një skedë të re)
- 03FDA clears first Barth syndrome drug amid scrutiny of rare disease stance(hap burimin në një skedë të re)